Komórki macierzyste z krwi pępowinowej zmieniają leczenie. Prof. Snarski: Przełom

Hematologia i transplantologia należą dziś do najszybciej rozwijających się dziedzin medycyny. Jak podkreśla prof. dr hab. n. med. Emilian Snarski*, ostatnie lata przyniosły jakościową zmianę w podejściu do leczenia chorób krwi. – Coraz częściej mówimy nie tylko o klasycznych przeszczepach szpiku, ale o całej gamie terapii komórkowych, które dopiero zaczynają być stosowane w praktyce klinicznej – mówi ekspert.

Podstawą pozostają przeszczepienia komórek krwiotwórczych, wykorzystywane wtedy, gdy choroba dotyczy szpiku lub gdy jego funkcja została trwale uszkodzona przez leczenie konieczne dla eliminacji komórek nowotworowych.

Terapie komórkowe – „bioroboty” w krwiobiegu

Jednym z największych przełomów są terapie komórkowe, w których pacjentowi podaje się komórki zaprogramowane do konkretnego zadania. – Komórki pacjenta stają się małymi „biorobotami”, które rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe – tłumaczy prof. Snarski.

Najbardziej znanym przykładem są terapie CAR-T, w których limfocyty otrzymują dodatkowy receptor umożliwiający rozpoznanie komórek białaczkowych. – Limfocyt, który wcześniej ignorował nowotwór, nagle zaczyna go widzieć i skutecznie niszczyć. W niektórych przypadkach jeden zastrzyk takich komórek potrafi w ciągu doby doprowadzić do remisji białaczki – podkreśla hematolog. Aby terapia działała, musimy tylko wiedzieć, jak zaprojektować taki receptor, by nie uszkodzić zdrowych komórek organizmu.

Spektakularna skuteczność, ale wysokie koszty

Choć efekty terapii CAR-T są imponujące, ich zastosowanie ma ograniczenia. – Nie mamy jeszcze receptorów dla wszystkich typów białaczek, a dodatkowo koszt leczenia jednego pacjenta sięga nawet 1,5 miliona złotych – zaznacza prof. Snarski. – To ogromne pieniądze, ale przy takich efektach terapeutycznych trudno przejść obok nich obojętnie.

Komórki NK i krew pępowinowa – nowy rozdział

Kolejnym krokiem w rozwoju terapii komórkowych może być wykorzystanie komórek NK (Natural Killers – Naturalni Zabójcy), które naturalnie odpowiadają za niszczenie komórek nowotworowych i zakażonych wirusami. – Tego rodzaju komórek jest bardzo dużo w krwi pępowinowej. Są młode, niezwykle aktywne i bardzo dobrze tolerowane – wyjaśnia ekspert. Im także można zainstalować dodatkowy receptor kierujący atak na nowotwór. Ich ogromną zaletą jest możliwość przygotowania preparatu dla wielu pacjentów z jednej jednostki krwi pępowinowej. – Niektóre badania pokazują, że z jednej jednostki możemy wytworzyć terapię nawet dla około stu chorych. To zmienia myślenie o dostępności leczenia – dodaje prof. Emilian Snarski. – Nagle cena produktu potrzebnego do przeprowadzenia leczenia zmniejsza się 100 krotnie. Zamiast cen idących w setki tysięcy złotych mamy ceny terapii w zakresie kilku tysięcy.

Namnażanie krwi pępowinowej – przełom zatwierdzony przez FDA i EMA

Dotychczasowym ograniczeniem krwi pępowinowej była niewielka liczba komórek, co utrudniało jej stosowanie u dorosłych pacjentów. Przełomem okazała się technologia namnażania komórek, zatwierdzona w 2023 roku przez FDA, a w 2025 roku przez EMA. – Zastosowanie namnożonej krwi pępowinowej przestało być eksperymentem. To dziś jedna z opcji standardowego leczenia, o ile dany ośrodek ma do niej dostęp i doświadczenie – podkreśla prof. Snarski. Takim znakiem przełomu było dla mnie przeczytanie pierwszej charakterystyki produktu leczniczego namnażanej krwi pępowinowej napisanego po polsku. Coś, co 10 lat temu było fantazją, jest już fizycznie dostępne dla potrzebujących pacjentów.

Lepsze wyniki leczenia niż przy klasycznych przeszczepach

Pierwsze badania kliniczne namnożonej krwi pępowinowej przyniosły bardzo obiecujące wyniki. – W porównaniu z innymi źródłami komórek obserwujemy nawet dwukrotnie lepsze przeżycie wolne od choroby i powikłań – mówi hematolog. – W niektórych jednostkach chorobowych wzrost z 30 do 60 procent to absolutna rewolucja. Jeżeli potwierdzą się w kolejnych badaniach, możemy się spodziewać stopniowego wypierania innych źródeł komórek używanych do przeszczepiania.

Światowe doświadczenia i polskie realia

Najlepsze ośrodki w Japonii i USA traktują krew pępowinową jako strategiczne źródło komórek. – Amerykański lider osiąga nawet 96 proc. przeżyć rocznych u dorosłych pacjentów z ostrymi białaczkami. To pokazuje, jak ogromny potencjał tkwi w tej technologii – zaznacza prof. Snarski.

W Polsce nadal dominuje przeszczepianie od dawców rodzinnych i z rejestrów niespokrewnionych. – Bardzo dobre wyniki przeszczepień krwi pępowinowej i pojawienie się nowych technologii z nią związanych wskazuje potrzebę powrotu do wspierania publicznego lub hybrydowego bankowania krwi pępowinowej. To oznaczać będzie szanse na rozwój naukowy w tym zakresie, jak i na zaoferowanie takiego leczenia wielu pacjentom – ocenia ekspert.

Krew pępowinowa – trwałość na dekady

Jednym z argumentów za bankowaniem krwi pępowinowej jest jej długowieczność. – Najstarsze jednostki są przechowywane prawie 30 lat i nadal zachowują bardzo dobre właściwości biologiczne – mówi ekspert. – Procesy starzenia w temperaturze ciekłego azotu zachodzą niezwykle wolno.

Ostrożny optymizm na przyszłość

Mimo wyzwań systemowych prof. Snarski pozostaje optymistą. – W ciągu ostatnich kilku lat widzimy olbrzymi postęp w terapiach w zakresie hematologii. Wiele z tych rewolucyjnych postępów opiera się na krwi pępowinowej – podkreśla.

*Prof. dr hab. n. med. Emilian Snarski - kierownik Klinicznego Oddziału Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego im. K. Marcinkowskiego w Zielonej Górze